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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

过年小众特色预制菜更受欢迎******

　　文、图/广州日报全媒体记者 张露、文静、许晓芳

　　“省时又省力！今年过年年夜饭打算购买预制菜，回去简单加热或者翻炒一下就搞定！”市民王女士在线下商超的预制菜货架处挑选多种预制菜产品。随着预制菜的品质不断“在线”，预制菜逐步受到了市民认可。据艾媒咨询数据显示，2022年中国预制菜市场规模达4196亿元，同比增长21.3%，预计2026年预制菜市场规模将达10720亿元。专家分析称，预制菜将在今年年夜饭的市场表现有比较大的提升，这也意味着中国的预制菜市场已经进入产销两旺的阶段，不过预制菜还面临食品还原度等问题，未来更加关注如何在消费端倒逼预制菜产业端创新升级迭代。

　　走访：品质“在线” 一二线城市预制菜“上桌率”更高

　　“今年预制菜的品质‘在线’”，市民何小姐告诉记者，“年三十”的年夜饭打算在家里吃，最近就点了一家品牌的预制菜，尝过后家人感觉不错，决定“年三十”再买一份，作为年夜饭的“硬菜”之一。

　　据生鲜平台公布的调研结果显示，有五成以上的用户会使用预制菜，在北京、上海等追求快节奏的一二线城市，预制菜的“上桌率”更高。其中，“自己做+买一部分预制菜”的受访者比例为32%；有21%的消费者会直接选择套餐礼盒，多为送礼，或最大限度减少做菜负担和失败风险。

　　预制菜逐步受到了市民认可。身为“老广”的何小姐表示，相比之前的预制菜，现在的预制菜许多都会列出里面的菜品内容，买的时候就更清晰了。之前买的6人份预制菜是499元，有虾、海参、蚝豉等，尽管价格不便宜，但分量、口感和味道都可以，性价比不错。

　　“越难处理的食材，其对应的预制菜接受度越高。”盒马3R商品中心总经理田鑫表示，糕团、点心、大海鲜、整块大肉都是消费者青睐的品类。

　　如何呈现一桌令全家满意和期待的年夜饭，一直是很多家庭春节最大的“难题”。今年，沃尔玛推出“整席解决方案”，联手全国18家南北餐饮名店，从松鹤楼、眉州东坡，到上海老饭店、聚春园，到旺顺阁、陶陶居……多道招牌菜以高品质、高还原度复刻到顾客餐桌上，满足消费者足不出户、一桌就可以吃遍全国各色菜系的需求。

　　销售：盆菜产品增量较突出

　　“我们销售最好的是四人份佛跳墙盆菜和盐焗鸡。”广州酒家相关负责人透露，今年截至1月14日，预制菜销售同比已有2倍增长，其中盆菜产品销售增量较突出。为应对预制菜的市场火热，广州酒家相关负责人表示，其做好产销协同，以市场为导向做排产计划和原料储备，动态跟踪销售情况以及库存情况并及时与供应链和生产端进行调整，确保新春期间库存充足。

　　广百超市有关负责人表示，目前消费者趋向于居家吃饭，盆菜礼盒、预制菜商品成为一大卖点。记者注意到，近期不少市民前往广百北京路店超市购买年货，预制菜方面，门店超市则以牛、羊排类销售为主，同时新春之际亦上架多款新春盆菜供大众选购，该类别销售同比增长20%。

　　据美团数据显示，糖醋里脊、狮子头、年年有余八宝饭等预制菜销量上升较快，并预计会在春节前7天进入销量高峰。其中，广东、浙江、上海、江苏等消费者，对预制菜类年夜饭热情更高。美团买菜平台预制菜相关商品销量同比去年增长400%。

　　去年盒马工坊预制菜的销售额同比增长50%，今年预计仍然保持着较高的增幅。

　　创新：走小众化、合作款 抢拼春节预制菜市场

　　而预制菜的品质“在线”和不断地受到消费者的喜爱，这离不开入局预制菜企业的不断创新。“我们不断进行创新，研究出新的产品。”温氏股份下属单位佳味研销中心负责人王晓明接受广州日报全媒体记者采访时表示，除了主打的功夫系列，针对餐饮客户，他们研发出东南亚风味的香茅鸡；对于北方的消费者，他们开发了麻辣鲜香风味的椒麻鸡，“同时，我们还推出具有广东特色的胡椒猪肚鸡汤、椰子鸡汤等汤品。”

　　随着预制菜普及程度提升，另一方面，线上商家为了抢夺这一市场，走小众化、定制化、与知名餐饮合作等路线。据了解，由于预制菜背后的供应链长且复杂，每开发一道新品，就要搭建一条兼具食材运输、初加工、深加工、组装、包装等功能的完整供应链。春节期间用工难、物流时效差等问题，一些商家倾向于做市场认知度更高、更常见的年菜。“但过年的预制菜，都是花胶鸡、佛跳墙、松鼠桂鱼、狮子头等，消费者容易产生审美疲劳，失去消费冲动。”生鲜平台相关负责人表示。

　　为了提升消费者的购买热情，有平台尝试走小众路线，研发市场上没有的新品。上述负责人说，“比如台湾、福建等地，逢年过节常见的经典名菜——红蟳米糕，采用时令海鲜红膏蟹及糯米制成，经过改良，变身‘八宝糯米红膏蟹’在我们平台上架。用户买回家之后，在蒸笼上锅隔水加热15分钟，即可解锁一道大餐”。

　　随着年菜预订进入高峰，生鲜平台亦上线年菜专送服务。“春节也正在成为商家展示自身研发、供应链能力的窗口，同时也是预制菜市场的风向标。”连锁经营产业专家、和弘咨询总经理文志宏表示，小众特色年菜取代“套路”商品，也预示着预制菜会进入新的阶段。

　　数据

　　去年温氏预制菜销量是1.9万吨，同比增长15%左右，其中白切鸡的销量最多，其次是盐焗鸡。

　　美团买菜“象大厨”与“大众点评必吃榜”商家合作的相关预制菜，如陶陶居鱼籽干蒸上市不到半个月，单周销售量超过千份，高于北京线下门店一周的销量。

　　岭南商旅集团旗下酒店品牌盆菜备受欢迎，销售同比上涨超三成。热销产品有花园酒店锦鲤礼盒、中国大酒店福喜盈门礼盒、东方宾馆金玉满堂盆菜等。

　　中国的预制菜市场已经进入产销两旺的阶段

　　近两年，预制菜无疑是年消费市场中的“顶流”，艾媒咨询数据显示，2022年中国预制菜市场规模达4196亿元，同比增长21.3%，预计未来中国预制菜市场保持较高的增长速度，2026年预制菜市场规模将达10720亿元。预制菜行业吸引各品牌入行布局，已步入发展的黄金时期。

　　“预制菜将在今年年夜饭的市场表现有比较大的提升，这也意味着中国的预制菜市场已经进入产销两旺的阶段，同时也说明了C端的预制菜消费正在从被动式消费向主动接受式消费转变。”中国食品产业分析师朱丹蓬接受广州日报全媒体记者时透露。

　　王晓明表示，“现在预制菜市场竞争大，这对我们的产品研究端要求越来越高。得益于温氏全产业链的优势，具有成本、食品安全、品质等保障，预计我们在预制菜的销售还会继续上涨。”

　　朱丹蓬坦言，随着预制菜进入快速增长阶段，其还面临食品还原度等问题，目前并不是所有的菜系都可以去做预制菜或者做好预制菜，“目前国内的预制菜的产业结构相对比较初级，进入预制菜赛道的企业水平参差不齐，所以未来更加关注如何在消费端倒逼预制菜产业端创新升级迭代。”他补充说。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）